Der aktuelle Forschungsschwerpunkt liegt im Bereich genetischer Erkrankungen des Blutes und des Immunsystems.  Die Care-for-Rare Foundation unterstützt dabei das europäische Forschungsnetzwerk NEUTRO-NET. Ein besonderes Anliegen ist es der Care-for-Rare Foudation, den Kindern bedürftiger Familien aus Schwellenländern einen Zugang zu einer modernen medizinischen Betreuung zu ermöglichen.