Die Care-for-Rare Foundation richtet ihr Engagement an dem Leitmotiv „erkennen – verstehen – heilen“ aus. Sie fördert die Entwicklung neuer Therapien, finanziert die Weiterbildung von Ärzten und Wissenschaftlern, wirbt um Aufmerksamkeit für seltene Krankheiten, ehrt herausragende medizinische Entdeckungen und hilft in Einzelfällen durch klinische Behandlung. Ausgangspunkt der Aktivitäten ist das Care-for-Rare Center am Dr. von Haunerschen Kinderspital der Ludwig-Maximilians-Universität München. Der Wirkungskreis der Stiftung hat seinen Mittelpunkt in Bayern und reicht mit der internationalen Care-for-Rare Alliance weit über die Bundesrepublik in die gesamte Welt hinaus.